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“基因治療主要模式分為兩種，一個是基因載體，一個是細胞治療，CAR-T是細胞與基因治療的一種，全球最昂貴的一款藥Hemgenix，每劑350萬美元，同樣是由CSL Behring和uniQure開發(fā)的一款基于腺相關病毒5（AAV5）的基因療法，用于治療血友病B患者”。

在第七屆高瓴HCare全球健康產(chǎn)業(yè)峰會暨妙佑醫(yī)療國際（Mayo Clinic）醫(yī)療峰會的細胞與基因治療前沿論壇上，中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院血液學研究所副所院長張磊介紹了當前國內(nèi)基因治療的現(xiàn)狀與未來。

(資料圖)

中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院教授邱錄貴在會議現(xiàn)場同樣指出，目前CAR-T產(chǎn)業(yè)在中國的研發(fā)進度跟歐美國家是齊頭并進的態(tài)勢。

新療法創(chuàng)造千億元市值

據(jù)張磊介紹，基因這個概念是在100多年前提出來的，當時認為基因就是人類的編碼，編碼出現(xiàn)問題的話一般分為兩種，一個是遺傳性疾病，另一種就是腫瘤疾病，如何把錯誤的編碼修正，就是基因治療在當時的概念。20世紀80年代開始，基因治療產(chǎn)品越來越多，市場也越來越大，目前已經(jīng)達到近千億市值的治療市場。

近年來基因療法的出現(xiàn)，更是為很多此前難以治愈的疾病帶來了新的機會。

血友病是一種因為凝血因子異常而引起的出血性疾病，突出表現(xiàn)就是身體各個部位易出血、難止血。因為凝血功能障礙，稍有不慎便出血不止，因此血友病患者被形象地稱為“玻璃人”。

血友病是一個終身性疾病，目前只能通過醫(yī)學干預以防止大出血維持生命，無法治愈，在國內(nèi)曾一度陷入“無藥可用”的盲區(qū)。Mayo Clinic血友病治療中心主任Rajiv K Pruthi博士介紹了血友病研究的前沿進展。他提到，基因治療能減少患者因子的注射次數(shù)以及使用血液產(chǎn)品帶來的感染風險，是一種未來的研究目標，血友病的治療正在向基因療法不斷邁進。

2022年底，F(xiàn)DA宣布批準了一次性基因療法Hemgenix上市，用于治療18歲及以上血友病B患者，這也是FDA批準的首款治療血友病B成人患者的基因療法。

多發(fā)性骨髓瘤也是常見的血液腫瘤的一種，目前在我國發(fā)病率大約在十萬分之二，預計患病人群數(shù)超過10萬人，隨著細胞與基因治療的出現(xiàn)，從之前的中位生存期兩到三年演變到現(xiàn)在中位生存期八到十年，治療進展非常迅速。

對于國內(nèi)CAR-T細胞治療整體發(fā)展情況，邱錄貴表示，無論從整個CAR-T治療的布局，還是靶點的開發(fā)，臨床研究數(shù)量和學術文章發(fā)表情況來看，中國在CAR-T領域的實力都不容小覷。邱錄貴提出，總體來看國內(nèi)在多發(fā)性骨髓瘤領域在細胞免疫治療方面跟國際研發(fā)進展并駕齊驅(qū)，但在雙靶點抗體和ADC15的開發(fā)落后美國三到五年左右的時間，國內(nèi)在多發(fā)性骨髓瘤治療領域的藥物可及性越來越高，跟歐美國家的差距正在縮小，為復發(fā)難治多發(fā)性骨髓瘤提供了更好的臨床選擇和更多的臨床獲益。

提高可及性需攻克“天價”門檻

細胞與基因療法正在開創(chuàng)一個疾病領域的新賽道，但同樣不容忽視的是，無論是國內(nèi)還是國外，相關產(chǎn)品的上市往往伴隨著“天價”的標簽。

北京大學第三醫(yī)院血液科主任景紅梅表示，目前已上市CAR-T產(chǎn)品中位隨訪4年OS是44%，對于病人來說是非常好的效果，但目前國內(nèi)已上市產(chǎn)品都在120萬元左右，對很多病人的經(jīng)濟實力是個考驗。

目前世界上最貴的藥品top 10中有一半屬于細胞和基因療法，這一方面是由于其開發(fā)成本耗資巨大，另外其治療過程中各方面的成本也較為昂貴，如何提高細胞與基因療法的可及性，也是醫(yī)療圈科學家和產(chǎn)業(yè)從業(yè)者面臨的重要問題。

“貴”不僅僅是國內(nèi)對于細胞療法的評價，Mayo Clinic腫瘤以及血液病專家Grzegorz S.Nowakowski，MD同樣表示，美國的醫(yī)生對于CAR-T類產(chǎn)品同樣覺得“壓力山大”，因為保險公司也會施加壓力。不過現(xiàn)在美國很多藥企有一些患者支持的項目，會提供醫(yī)保報銷部分之外的患者援助資金。

一位醫(yī)藥行業(yè)從業(yè)者對《》記者表示，對于CAR-T這類單價比較高的產(chǎn)品，國外有些藥企會采用按療效付費的方式，例如承諾患者如果達不到治療效果則退還一定比例的治療費用，還有些企業(yè)則會采取設立針對某一病種的基金來減輕患者負擔，國內(nèi)近兩年來很多地區(qū)的惠民保也把CAR-T列入了承保范圍內(nèi)。

此外，中國楊森、馴鹿等公司帶來的多款CAR-T產(chǎn)品正在上市路上，這有可能會對當前市場價格產(chǎn)生一定影響。

價格之外，大眾往往更容易被CAR-T類產(chǎn)品的“一針見效”所折服，而忽視了其安全性和成功率的問題。景紅梅強調(diào)，并不是所有的病人都能成功制備出CAR-T，一方面是因為有些病人在接受了很多線的治療后，沒有足夠好的T細胞，另一方面有些病人在疾病的中末期病情惡化速度非?？欤毎苽涑鰜砹?，可是疾病進展非?？欤矝]有特別好的機會，所以我們現(xiàn)在也在探索在哪個時間點介入CAR-T的治療能夠給病人帶來最大的收益，這是最重要的問題。對于多發(fā)性骨髓瘤的病人來講，景紅梅團隊發(fā)現(xiàn)大概有10%左右的病人不能成功地制備或者不能成功地回輸。

Grzegorz S.Nowakowski，MD同樣是FDA的兼職審評專家，在全球第一個CAR-T細胞療法上市時投了贊成票，他提到，對于CAR-T類產(chǎn)品的上市要求，F(xiàn)DA關注的是整體性，例如對患者的風險必須要和疾病的嚴重程度相匹配，現(xiàn)在臨床試驗需要先保證安全性再保證療效，F(xiàn)DA不會只看一個指標，關于藥品相關性的研究，藥品的科學信息，都會是FDA考慮得部分。